备受瞩目的第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日至10日在美国圣迭戈（San Diego）盛大举行。作为全球血液学领域中规模最大、内容最为全面的国际学术盛会之一，ASH年会历来是汇聚全球智慧、引领学科前沿的顶尖平台，吸引着数以万计的专家学者，共同交流血液学领域的最新研究成果与突破性进展。
近年来，中国血液学领域的发展势头尤为强劲。在本届ASH年会上，中国学者的卓越表现尤为亮眼，超过70篇研究入选口头报告（oral）环节，其中，浙江大学医学院附属第一医院黄河教授团队共有8项研究脱颖而出，成为本次大会oral环节的亮点之一。这些佳绩不仅是对中国血液学研究水平的高度认可，也标志着中国学者在全球学术版图上的崛起。为此，本期特别整理这8项研究的精要内容和报告时间，诚邀您共同见证中国专家在国际学术舞台上的卓越风采！
口头报告一
髓系肿瘤发生-基础篇：细胞机制与治疗策略专场
01
摘要号38
英文标题：The TFG-ROS1 Fusion Is an Oncogenic Driver of Human Myeloid Leukemia
中文标题：TFG-ROS1融合是人类髓系白血病的一个致癌驱动因素
研究结论
TFG-ROS1融合基因可调控MEK/ERK信号传导通路，已成为人类白血病中一种罕见但可重复性的致癌驱动机制。该融合蛋白展现出了对ALK/ROS1抑制剂的高度敏感性，从而能够被这类抑制剂有效靶向并发挥治疗作用。
口头报告二
细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性专场
02
摘要号91
英文标题：Rituximab, Lenalidomide, and Zanubrutinib (ZR2) with Sequential CAR-T Cell As First-Line Therapy for High-Risk Large B Cell Lymphoma
中文标题：利妥昔单抗、来那度胺和泽布替尼（ZR2）序贯CAR-T细胞疗法作为高危大B细胞淋巴瘤的一线治疗
研究结论
ZR2序贯CAR-T细胞疗法为新诊断的高危大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者提供了一种创新的无化疗治疗方案。这种疗法的特点是CR率高、长期生存率高、毒性低。
口头报告三
同种异体移植：急性和慢性移植物抗宿主病及免疫重建专场
03
摘要号97
英文标题：JAK/Rock Inhibitor Rovadicitinib for Glucocorticoid-Refractory or -Dependent Chronic Graft-Versus-Host Disease updated Results of Multicenter, Phase 1b/2a Trial
中文标题：JAK/ROCK抑制剂Rovadicitinib治疗糖皮质激素难治性或依赖性慢性移植物抗宿主病：多中心Ⅰb/Ⅱa期试验的最新结果
研究结论
Rovadicitinib在糖皮质激素难治的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者群体中展现出良好的耐受性，诱导出高比例的临床反应，显著提升患者的生活质量，并有效减少了对糖皮质激素的依赖剂量。鉴于其在糖皮质激素难治性或依赖性cGVHD患者中可能发挥积极作用，一项III期随机注册研究即将启动，以进一步验证其疗效与安全性。
口头报告四
粒细胞、单核细胞和巨噬细胞专场
04
摘要号420
英文标题：A Single-Cell Transcriptomic Atlas of Cytokine Storm in CAR-T Therapy, COVID-19, and SLE
中文标题：CAR-T疗法、COVID-19和系统性红斑狼疮中细胞因子风暴的单细胞转录组图谱
研究结论
本研究针对三种不同疾病环境中的细胞因子风暴（CS）开展了大规模的单细胞转录组学剖析，揭示了各特定条件下CS所展现的独特而又共通的免疫特征图谱。研究成果着重指出了在不同疾病背景下，特定免疫细胞亚群及信号通路所扮演的不同角色与贡献，为精准治疗策略的制定提供了潜在的干预靶点，并深化了我们对这一复杂高炎症并发症的认知。
口头报告五
造血干细胞与祖细胞及造血作用专场
05
摘要号438
英文标题：SNORD113-114 Cluster Maintains Hematopoietic Stem Cell Self-Renewal Via Orchestrating the Translation Machinery
中文标题：SNORD113-114基因簇通过协调翻译机制维持造血干细胞自我更新
研究结论
SNORD113-114簇snoRNA对维持HSC稳态至关重要，其缺失导致细胞周期紊乱、rRNA加工及翻译机制失调，诱发核仁应激和细胞凋亡。过表达snoRNA或恢复翻译可挽救缺陷，为理解HSC稳态提供新视角。
口头报告六
急性髓系白血病：临床和流行病学专场
06
摘要号843
英文标题：The Mutated of KRAS gene Determine the Fate of KMT2A-Rearranged AML Patients
中文标题：KRAS基因突变决定KMT2A重排急性髓系白血病患者的命运
研究结论
KMT2A-MLLT4融合基因组合相较于其他融合伴侣，呈现出更低的总生存（OS）以及更高的复发累积发生率（CIR）增加趋势。此外，本研究还进一步证实了KRAS突变对于化疗及造血干细胞移植（HSCT）治疗临床结局具有独立且显著的预后影响。因此，对于伴有KRAS突变的11q23/KMT2A重排急性髓系白血病（AML）患者，应将其归入高危分类范畴。鉴于这些发现，未来亟需开展更为深入的机制研究，并探索创新性的治疗手段以应对这一挑战。
口头报告七
同种异体移植：急性和慢性移植物抗宿主病及免疫重建专场
07
摘要号1044
英文标题：A Multicenter Randomized Controlled Trial of Low-Dose Ruxolitinib for Gvhd Prophylaxis in Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation
中文标题：低剂量芦可替尼在同种异基因造血干细胞移植中预防移植物抗宿主病的多中心随机对照试验
第一作者：吴恒薇（浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心）
通讯作者：赵妍敏（浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心、良渚实验室）
报告时间：2024年12月9日下午5:45（当地时间）
报告地点：Room 6B (San Diego Convention Center)
研究结论
在单倍体HSCT的标准预防方案中纳入低剂量芦可替尼，可显著降低患者于100天及180天时发生II-IV级aGVHD的概率。尽管cGVHD的总体发生率在两组间相似，但芦可替尼治疗组的中度至重度cGVHD发生率相对较低。值得注意的是，尽管中性粒细胞植入在芦可替尼组中出现了一定程度的延迟，但血小板的植入率却保持相当水平。此外，芦可替尼组的非复发死亡率（NRM）显著降低，而OS则保持相似。因此，芦可替尼在不增加疾病复发风险的前提下，有效增强了GVHD的预防效果，从而改善了单倍体HSCT的整体治疗结局。
口头报告八
细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性专场
08
摘要号921
英文标题：A Novel Generation of Anti-CD7 Universal CAR-T Therapy for Patients with Relapsed or Refractory CD7 Positive T-ALL/Lbl: A Phase I Clinical Trial
中文标题：新一代抗CD7通用CAR-T疗法治疗复发或难治性CD7阳性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤患者的I期临床试验
研究结论
RD13-02是一种“现货型”通用CAR-T产品，在治疗复发或难治性CD7+T-ALL/LBL方面显示出可控的安全性和显著增强的效果。值得注意的是，接受该疗法的所有（100%）完全缓解/完全缓解伴血液学不完全恢复（CR/CRi）患者，均达到了微小残留病（MRD）阴性的状态，为患者提供了一个更为及时且有效的治疗选项。